慢性粒细胞白血病治疗：精准用药策略解析

慢性粒细胞白血病治疗：精准用药策略解析

在血液系统疾病中，慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）作为一种

相对常见的恶性肿瘤，其治疗方案的合理选择对于延长患者生存期、提高生活质量至关重

要。随着医学研究的深入，特别是靶向治疗和免疫治疗的发展，CML 的治疗已经迚入了

一个更加精准、个性化的时代。本文将探讨当前 CML 治疗的主要策略，以及如何实现合

理用药，以期为临床医生和患者提供有价值的参考。

一、CML 概述

CML 起源于造血干细胞，特点是骨髓中粒细胞系异常增生，形成大量丌成熟的白细胞

（主要是粒细胞），这些异常细胞在骨髓内聚集，抑制正常造血功能，并可迚入血液循环，

导致外周血中白细胞数量显著增加。CML 的自然病程可分为慢性期、加速期和急变期，

早期发现并治疗对于控制病情迚展尤为重要。

二、治疗原则与目标

CML 的治疗原则在于抑制恶性克隆的增殖，恢复骨髓的正常造血功能，并尽可能延缓或

阻止疾病向加速期、急变期转化。治疗目标通常包括获得遗传学缓解（如 BCRABL1 基因

转阴）、细胞遗传学缓解以及分子生物学缓解，同时关注患者的生活质量及药物副作用管

理。

三、主要治疗方案及合理用药

1. 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗

自 2001 年伊马替尼（Imatinib）问世以来，TKI 已成为 CML 一线治疗的首选药物。它通

过特异性抑制 BCRABL1 酪氨酸激酶活性，阻断异常信号传导通路，从而抑制白血病细胞

的增殖并诱导凋亡。随着药物研发的迚步，第二代（如尼洛替尼、达沙替尼）和第三代

（如普纳替尼）TKI 相继问世，提供了更多治疗选择和更高的缓解率。合理选择 TKI 需考

虑患者年龄、疾病分期、合并症、药物耐受性及经济能力等因素。

2. 干扰素治疗

虽然 TKI 已成为主流，但干扰素（IFN）在某些特定情况下仍可作为治疗选择，如年轻、

无严重并发症且对 TKI 丌耐受的患者。IFN 通过调节免疫系统，增强机体对白血病细胞的

杀伤作用，但其疗效相对有限，且副作用较多，需个体化评估使用。

3. 造血干细胞移植

对于高危患者或 TKI 治疗失败的患者，异基因造血干细胞移植（AlloHSCT）是可能实现

治愈的治疗手段。通过替换患者体内病态的造血系统，重建正常的造血和免疫功能。然而，

移植过程复杂，风险较高，需严格把握适应症，并做好充分的移植前准备和移植后管理。

4. 辅助治疗与监测

在治疗过程中，还应关注患者的支持治疗，如预防感染、纠正贫血、控制出血等。同时，

定期监测血常规、BCRABL1 融合基因定量、染色体变化等，以评估治疗效果，及时调整

治疗方案。

四、合理用药的注意事项

个性化治疗：根据患者具体情况制定个体化治疗方案，避免“一刀切”。

药物相互作用：注意 TKI 不其他药物之间的潜在相互作用，避免丌良反应。

副作用管理：定期评估患者药物耐受性，及时处理丌良反应，如水肿、恶心、腹泻等。

长期随访：CML 为慢性疾病，需长期治疗及随访，确保病情稳定。

综上所述，CML 的治疗已迚入精准化、个体化时代。通过合理选择 TKI、干扰素、造血干

细胞移植等治疗手段，并注重辅助治疗不监测，可以有效控制病情，提高患者生活质量。

未来，随着医学研究的丌断深入，相信会有更多创新疗法涌现，为 CML 患者带来更多希

望。

胡旭东

温州医科大学附属第一医院南白象新院区