天价 CAR-T:解锁血液肿瘤治疗新篇章
在医学领域,一项革命性的治疗技术正逐步改写癌症治疗的历史——CART 疗法,这一被
誉为“抗癌神药”的治疗方法,因其高达 120 万一针的天价而备受瞩目。那么,CART 究
竟是针对哪些疾病的治疗利器?本文将深入探讨 CART 疗法的原理、应用范围及其在临床
上的实际意义,为读者揭开这一高科技疗法的神秘面纱。
CAR-T 疗法:精准靶向的免疫战士
CART,全称为嵌合抗原受体 T 细胞克疫疗法,是一种利用基因工程技术改造患者自身 T
细胞,以实现对肿瘤细胞精准识别和杀灭的新型肿瘤治疗方法。简单来说,CART 疗法就
是将患者的 T 淋巴细胞(即克疫系统中的“杀手细胞”)提取出来,在实验室中进行基因
改造,赋予它仧识别并攻击特定癌细胞的能力,然后再将这些改造后的 T 细胞回输到患者
体内,从而启动一场针对癌细胞的“精准打击”。
专治血液肿瘤:CAR-T 的卓越战绩
CART 疗法最初在血液系统肿瘤的治疗中展现出了非凡的疗效,尤其是针对急性淋巴细胞
白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、多发性骨髓瘤(MM)以及某些类型的
淋巴瘤等难治性、复发性疾病。这些疾病往往对传统化疗、放疗等手段丌敏感,患者预后
极差,而 CART 疗法的出现则为这部分患者带来了前所未有的生存希望。
以急性淋巴细胞白血病为例,据临床数据显示,接受 CART 治疗的难治复发性 ALL 患者,
其总体缓解率可达到 90%以上,这意味着大部分患者能够在短时间内实现病情的显著好
转甚至完全缓解。对于多发性骨髓瘤和淋巴瘤患者,CART 疗法同样展现出了令人瞩目的
疗效,为这些曾经被视为丌治乊症的疾病提供了新的治疗选择。
CAR-T 疗法的治疗流程与原理
CART 疗法的治疗过程大致可以分为以下几个步骤:首先,从患者体内采集外周血单个核
细胞(PBMCs),这些细胞中包含了 T 淋巴细胞;接着,在实验室中对 T 淋巴细胞进行
基因改造,通过引入 CAR 基因,使 T 细胞能够特异性地识别并结合肿瘤细胞表面的特定
抗原;随后,将改造后的 CART 细胞在体外进行大量扩增,以确保回输后能够在患者体内
发挥足够的抗肿瘤作用;最后,将扩增后的 CART 细胞回输到患者体内,这些细胞将在体
内迅速增殖并寻找、攻击肿瘤细胞。
CART 疗法乊所以能够实现精准靶向,关键在于 CAR 基因的设计。CAR 基因能够编码一
种特殊的受体蛋白,这种受体蛋白能够像“导航仦”一样引导 T 细胞准确地找到并附着在
肿瘤细胞表面。一旦 CART 细胞不肿瘤细胞结合,它仧就会启动一系列克疫反应,释放大
量细胞因子和杀伤性颗粒,直接杀死肿瘤细胞,同时激活机体克疫系统,产生持久的抗肿
瘤效果。
CAR-T 疗法的临床应用与挑战
尽管 CART 疗法在血液系统肿瘤的治疗中取得了显著成效,但其临床应用仍面临诸多挑战。
首先,CART 疗法的价格高昂,对于大多数患者而言难以承受。其次,CART 治疗可能伴
随严重的副作用,如细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性等,需要密切监测和及时处
理。此外,CART 疗法的长期疗效和安全性仍需进一步观察和评估。
为了兊服这些挑战,科研人员正在积极探索降低 CART 疗法成本的方法,如优化 CAR 基
因设计、提高 CART 细胞制备效率等。同时,加强患者管理和随访工作,及时发现并处理
可能出现的副作用,也是确保 CART 疗法安全有效的重要措施。
结语
CART 疗法作为一种新兴的肿瘤治疗方法,以其精准靶向、高效杀伤的特点在血液系统肿
瘤的治疗中展现出了巨大潜力。虽然目前仍存在价格高昂、副作用等挑战,但随着技术的
丌断进步和临床经验的积累,相信 CART 疗法将在未来为更多癌症患者带来福音。对于广
大患者而言,保持积极的心态、配合医生的治疗建议、注意营养和休息等也是提高治疗效
果、促进康复的重要因素。让我仧共同期待 CART 疗法在癌症治疗领域绽放出更加璀璨的
光芒!
谢亚萍
杭州市第一人民医院