慢性粒细胞白血病：精准治疗，重燃生命之光

慢性粒细胞白血病：精准治疗，重燃生命之光

在血液学领域，慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia, CML）作为一种

影响骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，长久以来一直是医学界关注的焦点。随着医学科技的飞

速发展，CML 的治疗策略已从传统的化疗逐步转向更为精准、有效的靶向治疗和免疫疗

法，为患者带来了前所未有的生存希望。

疾病认识：揭开 CML 的神秘面纱

CML 起病隐匼，进展缓慢，其主要特征是骨髓中异常增生的粒细胞（白细胞的一种）大

量累积，幵可能侵犯肝脏、脾脏等器官，导致肿大。患者常表现为乏力、低热、体重下降

及易出血等症状。CML 的发病机制与 9 号染色体与 22 号染色体之间的易位（即 BCRABL

融合基因的形成）密切相关，这一发现为靶向治疗奠定了理论基础。

治疗进展：从化疗到靶向的飞跃

传统化疗时代：过去，CML 的治疗主要依赖于化疗药物，如羟基脲、干扰素等，这些药

物虽能暂时控制病情，但长期效果有限，且副作用明显，影响患者生活质量。

靶向治疗的革命：随着对 BCRABL 融合基因研究的深入，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如伊

马替尼（格列卫）的问世，标志着 CML 治疗进入了靶向治疗的新纪元。TKI 能够特异性

地阻断 BCRABL 蛋白的活性，从而抑制白血病细胞的增殖，促进疾病缓解甚至长期无进

展生存。此后，尼洛替尼、达沙替尼等第二代、第三代 TKI 的相继问世，进一步提高了治

疗效率和安全性，为不同病情阶段的患者提供了更多选择。

精准医疗：个体化治疗方案的探索

随着精准医疗理念的普及，CML 的治疗也日益趋向于个体化。医生会根据患者的年龄、

病情分期、基因突变情况、药物耐受性等因素，制定最适合患者的治疗方案。例如，对于

初诊时即存在 T315I 突变的患者，可选择新一代 TKI 如普纳替尼进行治疗；而对于耐药戒

不耐受 TKI 的患者，则可能考虑造血干细胞移植作为根治性治疗手段。

监测与随访：确保治疗成效的关键

CML 的治疗是一个长期过程，定期监测和随访对于评估治疗效果、及时调整治疗方案至

关重要。通过分子生物学检测 BCRABL 融合基因转录水平（如 PCR 检测），可以精确判

断疾病缓解状态，指导治疗决策。此外，血常规、肝肾功能、骨髓形态学检查等也是不可

戒缺的监测手段。

展望未来：创新疗法，无限可能

尽管 TKI 已极大地改善了 CML 患者的预后，但探索更加安全、有效、便捷的治疗方式仍

是医学界不懈努力的方向。免疫治疗、细胞治疗等新兴疗法的兴起，为 CML 的治疗开辟

了新途径。例如，CART 细胞疗法在部分血液肿瘤中展现出的卓越疗效，让人对其在 CML

治疗中的应用充满期待。

总之，慢性粒细胞白血病的治疗已步入精准医疗的新时代，通过科学的治疗方案和严密的

监测随访，患者有望实现长期生存乃至治愈。未来，随着医学研究的不断深入和技术的持

续进步，我们有理由相信，CML 将不再是不可逾越的鸿沟，而是可以被人类智慧所征服

的疾病之一。

刘琦

西南医科大学附属医院忠山院区