MDS 预后治疗：基于疾病原理的医疗科普

MDS 预后治疗：基于疾病原理的医疗科普

骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes, MDS）是一种复杂的血液系统疾病，其预 后和治疗方案因患者个体差异而异。本文将从 MDS 的病理原理出发，深入探讨其预后因素、 治疗原则及具体治疗方法，旨在为患者及其家属提供科学、全面的医疗知识。

MDS 的病理原理

MDS 是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点在于骨髓中血细胞分化及 发育异常，导致无效造血、难治性血细胞减少及高风险向急性髓系白血病（AML）转化。 MDS 的发病机制尚未完全明确，但普遍认为与遗传变异、表观遗传学改变、免疫功能异常 及环境因素等多种因素密切相关。

预后因素

MDS 患者的预后受多种因素影响，主要包括疾病分型、染色体异常、血细胞减少程度、年 龄、体能状态及合并症等。根据修订的 MDS 国际预后积分系统（IPSS-R），患者被分为低危、 中危和高危组，不同组别的预后差异显著。低危组患者生存期较长，而高危组患者则面临更 高的 AML 转化风险及较短的生存期。

治疗原则

MDS 的治疗原则是个体化治疗，即根据患者的具体病情、年龄、体能状态及合并症等因素 制定个性化的治疗方案。治疗目标主要包括改善骨髓衰竭症状、提高生活质量、延长生存期 及降低 AML 转化风险。

具体治疗方法

1. 支持治疗

对于低危 MDS 患者，支持治疗是基本的治疗手段。这包括输血以纠正贫血和血小板减少， 使用抗生素防治感染，以及对于长期输血导致的铁过载进行去铁治疗。支持治疗虽不能改变 疾病进程，但能有效缓解患者症状，提高生活质量。

2. 促造血治疗

对于部分低危 MDS 患者，可尝试使用雄激素、细胞因子等促造血药物，以促进血细胞生 成和分化成熟，减少无效造血。然而，这类药物的疗效往往不够满意，且需长期用药以维持 疗效。

3. 免疫抑制治疗

近年来，免疫抑制治疗在 MDS 治疗中展现出一定的疗效。对于部分免疫功能异常的患者，

可使用皮质类固醇、环孢素 A、抗胸腺细胞球蛋白（ATG）及沙利度胺等免疫抑制剂进行治 疗。这类药物能够调节患者免疫功能，减轻免疫反应对骨髓的损害，从而改善造血功能。

4. 去甲基化药物治疗

去甲基化药物如阿扎胞苷和地西他滨等，通过抑制 DNA 甲基化过程，恢复抑癌基因的正 常表达，诱导细胞分化和凋亡，从而改善 MDS 患者的造血功能。这类药物对于中高危 MDS 患者具有一定的疗效，且能降低 AML 转化风险。

5. 化疗

对于高危 MDS 患者，化疗是常用的治疗手段之一。通过化疗药物杀灭恶性克隆细胞，减 少肿瘤负荷，从而延长患者生存期。然而，化疗的副作用较大，且对于老年及体能状态较差 的患者需谨慎使用。

6. 造血干细胞移植

异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈 MDS 的方法。通过移植健康的造血干细胞， 重建患者的造血系统，从而恢复正常的造血功能。然而，造血干细胞移植风险较高，且需要 严格的配型及术后管理，因此仅适用于部分患者。

结语

MDS 的预后和治疗方案因患者个体差异而异，需根据患者的具体病情制定个性化的治疗方 案。通过综合治疗手段的应用，可以有效改善 MDS 患者的预后，提高生活质量，延长生存 期。同时，患者及其家属应充分了解疾病知识，积极配合医生的治疗方案，共同抗击疾病。 希望本文能为广大患者及其家属提供有益的参考与帮助。

王华

中山大学附属肿瘤医院越秀院区