血友病的治疗：一场与凝血障碍的持久战

血友病的治疗：一场与凝血障碍的持久战

血友病，作为一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病，给患者的生活带来了诸多不便与 挑战。然而，随着医学技术的不断进步和治疗方法的日益完善，血友病患者的生活质量 正在逐步得到提高。本文将从血友病的治疗方向出发，为大家详细介绍这一领域的知识。

血友病的基本概述

血友病主要分为血友病 A（缺乏凝血因子Ⅷ）和血友病 B（缺乏凝血因子Ⅸ）两大类。 患者由于体内缺乏特定的凝血因子，导致在轻微创伤或无明显诱因下出现自发性出血， 特别是关节、肌肉和内脏器官的出血，给患者带来极大的痛苦和生命威胁。

治疗原则与目标

血友病的治疗原则是以替代治疗为主，结合一般治疗、药物治疗和物理治疗等多种手段， 旨在预防出血、控制出血症状、减轻疼痛、防止关节损伤和残疾，并提高患者的生活质 量。

替代治疗：核心疗法

替代治疗是血友病治疗的核心，即通过输注外源性凝血因子来补充患者体内缺乏的凝血 因子，从而达到止血或预防出血的目的。对于血友病 A，首选的替代治疗是基因重组 FⅧ 制剂或病毒灭活的血源性 FⅧ制剂；而对于血友病 B，则首选基因重组 FⅨ制剂或病毒 灭活的血源性凝血酶原复合物（PCC）。在无上述条件时，冷沉淀或新鲜冰冻血浆也可 作为替代治疗的选择。

一般治疗与预防

除了替代治疗外，一般治疗也是血友病管理的重要组成部分。患者应避免剧烈运动和外 伤，以防止出血的发生。同时，应禁服阿司匹林等可能影响血小板功能的药物。在日常 生活中，患者还应学会自我监测和护理，如掌握压迫止血的技巧，以及在出现出血症状 时及时寻求医疗帮助。

药物治疗与辅助治疗

在替代治疗的基础上，部分患者可能需要辅助药物治疗来控制出血症状或减轻疼痛。例 如，抗纤溶药物（如 6-氨基己酸）可用于控制血尿和脑出血等症状，但需注意其禁忌症。 此外，物理治疗、康复训练和适当的运动也有助于改善患者的关节功能和日常生活能力。

未来展望：基因治疗与新技术

虽然目前血友病的治疗已取得显著进展，但基因治疗作为一种新兴的治疗方法，正逐步 进入临床试验阶段，并有望在未来实现血友病的根治。通过基因编辑技术，将正常的凝

血因子基因导入患者体内，以纠正其基因缺陷，从而恢复正常的凝血功能。这一技术的 成功应用，将为血友病患者带来全新的治疗选择和希望。

结语

血友病的治疗是一场持久战，需要患者、家属和医护人员的共同努力和配合。通过科学 的治疗方法和积极的生活态度，我们可以有效控制病情、减轻症状、提高生活质量，并 期待未来更多新技术的出现为血友病患者带来更加美好的明天。

周荣富

南京鼓楼医院本院