CML 患者的无治疗缓解：探索治疗的新里程碑

CML 患者的无治疗缓解：探索治疗的新里程碑

慢性髓系白血病（CML），简称慢粒，是一种起源于造血干细胞的恶性肿瘤，以外周血 粒细胞显著升高、脾脏肿大及疾病进展相对缓慢为主要特征。随着医学研究的深入，CML 的治疗手段不断革新，其中无治疗缓解（TFR）成为了许多患者和医生共同追求的目标。 本文将带您了解 CML 的治疗方向及无治疗缓解的奥秘。

CML 的治疗现状

在过去的几十年里，CML 的治疗经历了从化疗到靶向治疗的巨大飞跃。特别是酪氨酸激 酶抑制剂（TKI）的问世，如伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼等，极大地改善了 CML 患 者的预后。这些靶向药物能够精准地抑制 BCR-ABL 融合基因的活性，从而阻断白血病 细胞的增殖信号，使疾病得到有效控制。

无治疗缓解的定义与意义

无治疗缓解（TFR）是指 CML 患者在停止 TKI 治疗后，能够维持稳定的分子学反应状态， 即血液中 BCR-ABL 融合基因的水平持续低于可检测范围。TFR 的实现不仅意味着患者能 够摆脱长期药物治疗的负担，还标志着疾病得到了更深层次的控制，生活质量得到显著 提升。因此，TFR 成为了 CML 治疗的重要里程碑。

实现 TFR 的条件与挑战

要实现 TFR，患者需满足一系列严格的标准。首先，患者应在 TKI 治疗下达到深度分子 学反应（DMR），即 BCR-ABL 转录水平相对于基线下降 4 个对数级或更低。其次，患 者需维持这种深度反应状态一段时间，通常为数年，以确保疾病的稳定性。然而，并非 所有 CML 患者都能达到这一标准，且停药后仍有复发的风险。因此，医生在选择停药 患者时需谨慎评估患者的病情、基因型、治疗反应等因素。

TFR 的监测与管理

对于成功实现 TFR 的患者，定期监测至关重要。患者应按照医生的建议进行血常规、染 色体核型、BCR-ABL 融合基因定量等项目的检查，以及时发现并处理可能的复发。此外， 患者还需注意保持良好的生活习惯和心态，避免过度劳累和情绪波动对疾病的影响。

未来展望

随着医学研究的不断深入和技术的不断进步，CML 的无治疗缓解有望实现更高的成功率 和更长的持续时间。未来的研究方向可能包括开发更高效的靶向药物、探索免疫疗法和 基因疗法等新型治疗手段。同时，对于 TFR 患者的长期管理和监测也将成为研究的重点 之一。

结语

CML 患者的无治疗缓解是医学界共同努力的结果，也是患者和医生共同追求的目标。通 过科学的治疗和管理，越来越多的 CML 患者有望实现停药后的长期无病生存。我们期 待未来能有更多突破性的研究成果出现，为 CML 患者带来更加美好的明天。

于嗣俭

南方医科大学南方医院