慢性髓性白血病(CML)是一种起源于骨髓造血干细胞的克隆性增殖疾病,其特征性表现为Ph染色体(费城染色体)的出现和BCR-ABL融合基因的表达。CML的治疗策略在近年来有了显著的发展,其中手术治疗在特定情况下发挥着重要作用。本文将对2022年版慢性髓性白血病诊疗指南中手术治疗的相关部分进行解读。 手术治疗在CML中的角色 在CML的治疗中,传统上以药物治疗为主,包括酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的应用。然而,对于某些特定情况,例如药物治疗无效或不耐受的患者,异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)成为一种可能的治疗手段。allo-HSCT是CML治疗中唯一能够治愈疾病的方法,通过移植健康的造血干细胞来重建患者的骨髓功能,并清除白血病细胞。 手术适应症 手术治疗,尤其是allo-HSCT,并非适用于所有CML患者。其适应症主要包括: 1. 药物治疗无效或不能耐受的患者。 2. 高风险CML患者,如那些具有不良细胞遗传学特征的患者。 3. 年轻患者,特别是那些对TKIs有良好反应但持续存在微小残留病(MRD)的患者。 手术治疗的进展 随着医学技术的进步,allo-HSCT的安全性和成功率得到了显著提高。以下是一些关键进展: 1. 预处理方案的优化 :通过改进预处理方案,减少了移植相关的毒性和并发症。 2. 供体选择的扩展 :包括半相合供体和无关供体的使用,扩大了潜在供体的范围。 3. 移植物抗宿主病(GVHD)的管理 :通过更好的预防和治疗策略,降低了GVHD的发生率和严重程度。 4. 分子和细胞治疗的结合 :利用CAR-T细胞疗法等新型治疗方法,提高移植后白血病细胞的清除效率。 手术治疗的挑战 尽管allo-HSCT在CML治疗中取得了显著进展,但仍面临一些挑战: 1. 移植相关的死亡率 :尽管有所降低,但移植相关的死亡率仍然是一个需要关注的问题。 2. 长期并发症 :包括慢性GVHD和其他长期并发症,影响患者的生活质量。 3. 供体限制 :尽管供体选择有所扩展,但找到合适的供体仍然是一个挑战。 结论 手术治疗在CML的治疗中扮演着重要角色,特别是对于药物治疗无效或高风险的患者。随着医学技术的进步,allo-HSCT的安全性和成功率不断提高,为CML患者提供了更多的治疗选择。然而,手术治疗仍然面临挑战,需要进一步的研究和创新来克服这些挑战,以提高患者的治愈率和生活质量。 在2022年版的慢性髓性白血病诊疗指南中,对手术治疗的推荐更加明确和具体,为临床医生提供了宝贵的指导。随着未来研究的深入,我们期待能够为CML患者提供更安全、更有效的手术治疗方案。 房豫东 郑州大学第一附属医院