慢性髓性白血病（CML）

慢性髓性白血病：靶向疗法引领治疗新篇章 在血液系统疾病的广阔领域中，慢性髓性白血病（Chronic Myelogenous Leukemia, CML）以其独特的病理机制和病程发展，成为了医学界长期关注与研究的焦点。CML是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆增殖性疾病，其特点在于骨髓中髓系细胞无限制地增生，形成大量不成熟的白细胞，并积聚在骨髓内，抑制正常造血，同时这些异常细胞还能侵犯肝脏、脾脏和淋巴结，最终导致器官功能衰竭。 治疗进展：从传统到靶向的飞跃 早期，CML的治疗主要依赖于化疗药物如羟基脲和干扰素，这些药物虽能在一定程度上控制病情，但难以达到根治效果，且长期应用副作用明显，患者生活质量受到严重影响。随着分子生物学的飞速发展，科学家们发现CML的发病与BCRABL融合基因的形成密切相关，这一发现为CML的治疗开辟了全新的道路——靶向治疗。 靶向疗法的崛起 靶向疗法，特别是酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitors, TKIs）的应用，彻底改变了CML的治疗格局。TKIs能够特异性地抑制BCRABL融合基因编码的蛋白激酶的活性，从而阻断白血病细胞的增殖信号传导，促进其凋亡，达到治疗目的。目前，市场上已有多种TKIs药物，如伊马替尼（格列卫）、尼洛替尼和达沙替尼等，它们在不同程度上展现了优异的疗效和安全性。 临床指导意义 早期诊断，及时治疗：CML的早期诊断至关重要，通过血常规、骨髓穿刺及基因检测等手段，可及时发现并确诊。一旦确诊，应立即启动治疗，避免病情恶化。 个体化治疗方案的制定：不同患者对TKIs的敏感性存在差异，因此，在治疗前应进行基因型检测，根据患者的具体情况选择合适的TKIs药物，实现个体化治疗。 持续监测与调整：治疗期间，应定期监测患者的血常规、骨髓象及BCRABL融合基因水平，以评估治疗效果。若出现耐药或病情进展，应及时调整治疗方案，如更换TKIs药物或考虑其他治疗手段。 关注生活质量：在追求疗效的同时，还需关注患者的生活质量。TKIs药物虽副作用相对较小，但仍需关注可能出现的胃肠道反应、皮疹、水肿等不良反应，及时给予处理。 长期管理，预防复发：CML是一种慢性疾病，需要长期管理。即使达到分子学缓解，也应继续维持治疗，定期随访，以预防复发。 结语 慢性髓性白血病的治疗已进入靶向疗法的新时代，这不仅极大地提高了患者的生存率和生活质量，也为血液系统恶性肿瘤的治疗提供了宝贵的经验和启示。未来，随着对CML发病机制研究的深入和新药物的研发，我们有理由相信，CML的治疗将更加精准、有效，为患者带来更大的福音。同时，加强患者教育，提高公众对CML的认识和重视程度，也是推动CML防治工作的重要一环。 程淑琴 广州市番禺中心医院