慢性粒细胞白血病:精准治疗策略与希望之光 在血液疾病的浩瀚星空中,慢性粒细胞白血病(Chronic Myelogenous Leukemia, CML)如同一颗引人注目的星辰,虽挑战重重,但随着医学科技的飞速发展,其治疗已迈入精准医疗的新纪元,为患者点亮了希望之光。 认识慢性粒细胞白血病 慢性粒细胞白血病是一种起源于造血干细胞的恶性克隆增殖性疾病,主要特征为骨髓中粒细胞系(主要是髓系细胞)异常增生,并伴有显著的脾肿大及外周血白细胞增多。患者常因乏力、低热、体重下降等非特异性症状就诊,部分患者可在体检时发现脾脏肿大或血常规异常而确诊。CML的自然病程可分为慢性期、加速期和急变期,其中慢性期进展缓慢,是治疗的最佳时机。 精准治疗:从靶向到免疫的新篇章 酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的崛起 自2001年伊马替尼(格列卫)问世以来,TKI成为CML治疗的里程碑式药物。它通过特异性抑制BCRABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性,阻断白血病细胞的增殖信号通路,实现了对CML的分子靶向治疗。多数患者在接受TKI治疗后,病情得到有效控制,甚至达到长期无进展生存。随着二代、三代TKI药物的相继问世,如尼洛替尼、达沙替尼等,不仅提高了疗效,还降低了耐药性和不良反应的发生率。 干细胞移植:根治性治疗的选择 对于部分年轻、高危或TKI治疗失败的患者,异基因造血干细胞移植(AlloHSCT)仍是实现根治的重要手段。通过清除患者体内异常造血细胞,并植入健康供者的造血干细胞,重建正常造血与免疫功能,从而达到治愈目的。然而,移植过程复杂且风险较高,需严格评估患者适应症及风险。 免疫治疗的新探索 近年来,免疫治疗在肿瘤领域大放异彩,也为CML治疗带来了新的希望。CART细胞疗法、双特异性抗体、免疫检查点抑制剂等新型免疫疗法正逐步进入临床试验阶段,旨在通过激活患者自身免疫系统来识别和清除白血病细胞。这些疗法有望为TKI耐药或复发患者提供新的治疗选择。 临床指导与患者管理 早期筛查与诊断 提高公众对CML的认知,鼓励定期体检,特别是对有家族史或高危因素的人群进行血常规及骨髓穿刺检查,有助于早期发现CML。确诊后,应尽快启动规范治疗,把握最佳治疗时机。 个体化治疗方案 根据患者的年龄、体能状态、基因突变类型及既往治疗反应等因素,制定个体化的治疗方案。对于慢性期患者,首选TKI治疗;对于加速期或急变期患者,则需考虑联合化疗、TKI升级或干细胞移植等更为积极的治疗措施。 长期随访与监测 CML患者需接受长期随访,定期监测血常规、骨髓象、BCRABL融合基因定量等指标,以评估治疗效果及病情变化。同时,关注药物不良反应,及时调整治疗方案,确保治疗的安全性和有效性。 心理支持与生活质量 CML虽为慢性疾病,但长期治疗可能给患者带来心理负担。因此,加强患者教育,提供心理支持,鼓励患者参与社交活动,保持积极乐观的心态,对提高生活质量具有重要意义。 总之,慢性粒细胞白血病的治疗已进入精准医疗时代,通过综合运用靶向治疗、干细胞移植及免疫治疗等多种手段,我们有望为更多患者带来治愈的希望。同时,加强患者管理,提高生活质量,也是治疗过程中不可忽视的重要环节。 黄远琼 泸州市中医医院