多发性骨髓瘤基础知识

多发性骨髓瘤：揭秘骨骼中的隐形杀手 在人体的复杂生理系统中，骨髓作为造血与免疫细胞生成的摇篮，其健康状况直接关系到我们的生命活力。然而，当一种名为“多发性骨髓瘤”（Multiple Myeloma, MM）的疾病悄然侵袭时，这一切的平衡便可能被打破。多发性骨髓瘤，这一看似陌生的名词，实则是血液系统中一种常见的恶性肿瘤，它以其独特的病理机制和临床表现，成为威胁中老年人健康的隐形杀手。 疾病原理初探 多发性骨髓瘤起源于骨髓中的浆细胞，这些细胞本应是免疫系统的重要成员，负责生产抗体以对抗外来病原体。但在某些未知因素的作用下，如遗传变异、环境因素（如化学物质暴露、辐射等）以及免疫系统紊乱，浆细胞发生恶性转化，开始不受控制地增殖，并产生异常蛋白质（称为单克隆免疫球蛋白或M蛋白）。这些异常细胞不仅占据了骨髓的正常空间，抑制了正常造血功能，还通过分泌细胞因子破坏骨骼，导致骨痛、骨折等严重后果。 临床表现与诊断 多发性骨髓瘤的临床表现多样，早期可能无明显症状，但随着病情进展，患者常出现以下几种典型症状： 骨痛与骨折：由于骨髓内瘤细胞浸润及骨质破坏，患者常感骨骼疼痛，尤其是腰骶部、胸骨及肋骨区域，严重时甚至发生病理性骨折。 贫血与出血：骨髓功能受损导致红细胞生成减少，引起贫血；同时，血小板生成也可能受影响，增加出血风险。 肾功能不全：异常蛋白质沉积于肾脏，造成肾小管损伤，引发肾功能不全，表现为蛋白尿、血尿及水肿等。 反复感染：免疫功能下降使患者易于感染，尤其是呼吸道感染和泌尿系统感染。 诊断多发性骨髓瘤需结合临床表现、实验室检查及影像学检查。血清蛋白电泳发现M蛋白、骨髓穿刺活检发现大量异常浆细胞是确诊的关键。 治疗策略与进展 针对多发性骨髓瘤的治疗，旨在延长患者生存期、提高生活质量。当前，治疗方案已从传统化疗发展至包括靶向治疗、免疫治疗在内的综合治疗模式。 化疗：传统化疗药物如马法兰联合泼尼松仍是基础治疗方案之一，但近年来，硼替佐米、卡非佐米等蛋白酶体抑制剂以及来那度胺等免疫调节剂的引入，显著提高了治疗效果。 靶向治疗：针对多发性骨髓瘤细胞表面的特定受体或信号通路进行精准打击，如CD38单抗达雷妥尤单抗的应用，为患者提供了新的治疗选择。 免疫治疗：通过激活患者自身的免疫系统来对抗肿瘤，如CART细胞疗法虽仍处于临床试验阶段，但已展现出巨大潜力。 支持治疗：包括纠正贫血、改善肾功能、预防感染及骨折等措施，对于提高患者生活质量至关重要。 实际临床指导意义 多发性骨髓瘤的治疗是一个复杂而长期的过程，需要多学科团队的紧密合作。对于临床医生而言，以下几点具有实际指导意义： 早期诊断：提高对多发性骨髓瘤早期症状的认识，及时进行相关检查，有助于早期发现、早期治疗，从而提高治疗效果。 个体化治疗：根据患者的年龄、身体状况、疾病分期及遗传学特征等因素，制定个性化的治疗方案，确保治疗的有效性和安全性。 综合管理：在治疗过程中，应密切关注患者的病情变化，及时调整治疗方案，同时加强支持治疗，以减轻治疗副作用，提高患者生活质量。 患者教育：加强患者及家属的疾病知识教育，提高他们对治疗方案的认知度和依从性，对于改善治疗效果具有重要意义。 总之，多发性骨髓瘤作为一种复杂的血液系统恶性肿瘤，其治疗需综合考虑多方面因素。随着医学研究的不断深入和新技术的不断涌现，我们有理由相信，未来将有更多有效的治疗方法问世，为多发性骨髓瘤患者带来更大的希望和福音。 陈文婷 海南省人民医院秀英院区