CML慢性期治疗策略：科学应对，延长生命

CML慢性期治疗策略：科学应对，延长生命 慢性髓系白血病（CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的血液系统疾病，以粒细胞增殖为主要特征。CML主要分为三个阶段：初始慢性期、加速期和急变期。大多数患者在确诊时处于慢性期，这一阶段的治疗至关重要，因为它能显著影响患者的整体预后和生存期。 一、CML慢性期的特点 在CML的慢性期，患者可能无明显症状，或仅表现为乏力、低烧、白细胞计数升高、脾肿大或肝肿大等体征。虽然症状相对较轻，但如果不及时干预，疾病可能会进展到加速期和急变期，导致更严重的感染和出血等症状，治疗难度和预后也会大大降低。 二、治疗策略 1. 药物治疗 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）：这是目前CML慢性期治疗的首选方案。TKI能够特异性阻断BCR-ABL融合基因，从而抑制肿瘤细胞的增殖。根据2022年NCCN临床实践指南，第一代TKI伊马替尼是低危患者的首选一线用药，而中高危患者则推荐使用第二代TKI如博舒替尼、达沙替尼或尼罗替尼。这些药物在临床试验中已显示出良好的疗效和安全性。 耐药性和耐受性管理：部分患者在治疗过程中可能会出现耐药性或耐受性问题。对于耐药患者，需进行BCR-ABL基因突变分析，以选择适合的TKI或考虑异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。对于耐受性不佳的患者，可调整药物剂量或更换药物，以减轻副作用。 2. 化疗 虽然TKI已成为CML慢性期治疗的主流，但在某些情况下，烷化剂等化疗药物仍可用于特定阶段的治疗。然而，化疗的副作用较大，需谨慎使用，并注意骨髓抑制的风险。 3. 手术治疗 allo-HSCT是根治CML的唯一方法，但受限于移植后并发症和费用等因素，尚未广泛应用。对于具有特定基因突变（如T315I）或对TKI治疗无效的患者，allo-HSCT是重要的治疗选择。 4. 其他治疗 包括放射治疗、白细胞分离术等，适用于特定情况。例如，当患者出现白细胞淤滞症时，可使用羟基脲和别嘌醇进行紧急处理。 三、个性化治疗方案的制定 CML慢性期的治疗需根据患者的具体情况制定个性化方案。医生会综合考虑患者的年龄、身体状况、疾病分期、基因突变情况等因素，选择最适合的治疗方案。同时，在治疗过程中需密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案。 四、总结 CML慢性期的治疗是一个复杂而长期的过程，需要患者和医生共同努力。通过科学合理的治疗策略，大多数患者可以获得长期的生存甚至临床治愈。因此，患者应积极配合医生的治疗，保持积极的心态，提高生活质量。同时，随着医学技术的不断进步，相信未来会有更多更好的治疗方案出现，为CML患者带来更多的希望和福音。 陈芾珩 汕头大学医学院第一附属医院