急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia,ALL)是儿童最常见的恶性肿瘤之一,其发病率占所有儿童白血病的约75%。本文将从ALL的基本概念、病因、临床表现、诊断、分型以及治疗和预后等方面进行介绍,并探讨最新的治疗进展。
一、什么是ALL?
急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞的恶性肿瘤,其特点是大量未成熟的淋巴细胞在骨髓内异常增生,进而侵入血液和其他器官,导致正常造血功能受损,表现为贫血、出血、感染等症状。
二、ALL的病因
ALL的病因尚未完全明确,但研究表明可能与遗传、环境、病毒感染等多种因素有关。部分患者存在染色体异常或基因突变,这些遗传因素可能增加患病风险。此外,辐射、化学物质暴露等环境因素也可能与ALL的发病有关。
三、ALL的临床表现
儿童ALL的临床表现多样,常见的症状包括持续性发热、贫血、出血倾向、肝脾肿大、淋巴结肿大等。由于白血病细胞的浸润,患者还可能出现骨痛、关节痛、头痛、呕吐等症状。
四、ALL的诊断
ALL的诊断主要依据临床表现、血常规检查、骨髓检查等。血常规检查可见白细胞计数异常升高或降低,贫血及血小板减少。骨髓检查是确诊ALL的关键,可见大量未成熟的淋巴细胞。此外,免疫分型、细胞遗传学和分子生物学检查有助于进一步明确诊断和分型。
五、ALL的分型
ALL的分型主要依据免疫表型、细胞遗传学和分子生物学特征。常见的分型包括前体B细胞ALL、前体T细胞ALL等。不同类型的ALL对治疗的响应和预后有所不同,因此准确的分型对制定治疗方案至关重要。
六、ALL的治疗及预后
ALL的治疗主要包括化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等。化疗是ALL治疗的主要手段,包括诱导缓解、巩固治疗、维持治疗等阶段。近年来,随着药物的更新和治疗方案的优化,ALL的治愈率显著提高,5年无病生存率可达80%以上。
七、治疗新进展
1.
靶向治疗
:针对特定分子靶点的药物,如酪氨酸激酶抑制剂、免疫检查点抑制剂等,在部分高风险ALL患者中显示出较好的疗效。 2.
免疫治疗
:CAR-T细胞疗法通过改造患者自身的T细胞,使其能够特异性识别和杀伤白血病细胞,为复发或难治性ALL患者提供了新的治疗选择。 3.
基因治疗
:通过修复或替换异常基因,有望从根本上治愈ALL,目前尚处于临床试验阶段。
综上所述,儿童ALL的治疗取得了显著进展,治愈率不断提高。然而,对于部分高风险患者,仍需探索更有效的治疗手段。随着分子生物学技术的发展,个体化治疗将成为ALL治疗的新方向。
刘晓丽
河北工程大学附属医院丛台院区